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iPSでFOP発症抑制物質特定 骨の難病、京大などのチーム

 京都大チームの研究のイメージ

 筋肉や靱帯などの中に骨ができ、手足の関節の動きが悪くなる難病「進行性骨化性線維異形成症(FOP)」の発症を抑える化合物2種類を、患者の細胞から作った人工多能性幹細胞(iPS細胞)を使って特定したと京都大と大日本住友製薬のチームが1日付米科学誌電子版に発表した。

 京大はiPS細胞を使い、FOPの別の治療薬候補を発見し、昨年、安全性や有効性を確かめる治験を始めている。「今回の化合物はすぐに臨床には応用できないが、別の選択肢があることを示すことで、患者さんの希望につなげたい」としている。

 FOPの国内推定患者は約80人。有効な治療法は確立されていない。
※登場する人物・団体は掲載時の情報です。

(2018年11月02日 更新)

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