米、筋ジス初の遺伝子治療薬 迅速承認、効果は今後立証
米食品医薬品局本部＝２０２０年８月、メリーランド州ホワイトオーク（ロイター＝共同）
この病気は筋肉の維持に必要なタンパク質が遺伝子変異のため作れず、筋肉が萎縮していく。主に３～５歳の男児が発症、２０代までに肺や心臓に機能不全が起き、命を落とすこともある。
薬は「エレビジス」で、４～５歳の患者が対象。
（2023年06月23日 更新）
