ゲノム編集治療、承認広がる 重い貧血にノーベル化学賞の技術
ゲノム編集による重い貧血症の治療
対象は１２歳以上の鎌状赤血球貧血症の患者ら。酸素運搬を担うヘモグロビンというタンパク質に異常があり、本来円盤状の赤血球が三日月形に変形して、重度の貧血や臓器損傷が起きる。アフリカ・中東系に多く、世界の新規患者は年間約３０万人との推計がある。
承認された治療は患者から赤血球のもととなる細胞を取り出し、ゲノム編集で遺伝子を改変。酸素運搬能力の高いヘモグロビンが作れるようにする。患者が元々持つ細胞を薬で減らした後、改変した細胞を体内に戻す。
米国のバイオ企業バーテックス・ファーマシューティカルズなどが申請。臨床試験では患者の９割に効果が見られた。
（2024年01月11日 更新）
