難病・遠位型ミオパチー薬承認へ 世界初、筋力低下の進行抑制期待
指定難病「遠位型ミオパチー」の治療薬について審議した厚労省の専門部会＝２９日午後
遠位型ミオパチーの中でも特定の遺伝子変異が原因の「縁取り空胞型」と呼ばれるタイプが対象で、２０～３０代で発症し、初期ではつまずく、歩くスピードが遅い、歩き方の異常、といった症状が出る。国内の推計患者数は約３００人。１０年ぐらいで歩けなくなり、車いす生活となる人が多い。
飲み薬で、筋力低下の進行を抑制する効果が期待される。
（2024年02月29日 更新）
